Heç bir qayda xüsusi olaraq genlərin kosmetik məqsədlər üçün istifadəsini qadağan etmir və son vaxtlara qədər heç biri lazım görünmürdü. Lakin mart ayında, aylarla davam edən daxili müzakirələrdən sonra NIH rəsmiləri ilk dəfə olaraq xəstə olmayan insanlarda gen terapiyası təcrübəsini təsdiq edərək tənliyi dəyişdilər.
Gen terapiyası nə üçün istifadə edilə bilər?
Gen terapiyası səhv geni əvəz edir və ya xəstəliyi sağ altmaq cəhdinə yeni gen əlavə edir və ya bədəninizin xəstəliklərlə mübarizə qabiliyyətini təkmilləşdirir. Gen terapiyası xərçəng, kistik fibroz, ürək xəstəliyi, diabet, hemofiliya və QİÇS kimi geniş spektrli xəstəliklərin müalicəsi üçün vəd edir.
Gen terapiyası yalnız tibbi səbəblərə görə istifadə edilə bilərmi?
Gen terapiyası hazırda yalnız başqa müalicəsi olmayan xəstəliklər üçün sınaqdan keçirilir.
Gen terapiyası nə vaxt istifadə olunub?
18 illik əlavə tədqiqatdan sonra ilk gen terapiyası sınağı 1990 tarixində başladıldı. Dörd yaşlı Ashanthi DeSilva adlı qızcığaz ağır birləşmiş immun çatışmazlığı kimi tanınan nadir genetik xəstəlik üçün 12 günlük müalicə kursu keçib.
Neçə nəfər gen terapiyasından öldü?
Nadir sinir-əzələ xəstəliyi olan üç uşaq Audentes Therapeutics tərəfindən aparılan klinik sınaqda yüksək dozada gen terapiyası aldıqdan sonra öldü.
